Background. The long-acting granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF) pegfilgrastim has proven to be an effective option for primary febrile neutropenia (FN) prophylaxis. Its efficacy has been demonstrated across a wide range of malignancies, chemotherapy regimens, and varying baseline risks of FN. Prophylactic use of G-CSF reduces not only the risk of developing FN but also the risk of early death, including infection-related mortality. Currently, available literature lacks information on the real-world clinical practice of using pegfilgrastim in patients with lymphomas receiving intensive chemotherapy for remission induction prior to high-dose therapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation, including data on the pharmacoeconomic aspects of these prophylactic measures.
Aim. Based on real-world clinical practice data, to evaluate the clinical and economic consequences of G-CSF use in lymphoma patients undergoing high-dose polychemotherapy (PCT) prior to autologous hematopoietic stem cell transplantation.
Materials and methods. The study included 104 patients with lymphoma who received short-acting G-CSF filgrastim (n=30) or long-acting empegfilgrastim (n=74) at the Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation Pirogov National Medical and Surgical Center. Based on real-world clinical practice data, the effectiveness of FN prophylaxis was assessed, including the incidence of FN, length of hospital stay, and impact on intervals between PCT cycles. Budget impact analysis was performed for a population of 100 patients, considering only costs for drug therapy with comparator agents and costs for treating FN episodes.
Results. Compared with filgrastim, empegfilgrastim use reduced the proportion of PCT cycles leading to FN from 16 to 1% (p<0.001) and the proportion of patients experiencing an FN episode from 23 to 3% (p<0.001). Budget impact analysis for a population of 100 patients showed that direct medical costs with filgrastim therapy were 0.6 million RUB (5%) higher, totaling 13.6 million RUB, compared to 13.0 million RUB with empegfilgrastim therapy. In the cost structure, when using empegfilgrastim, the main expenses were for FN prophylaxis, accounting for 95% (12.5 million RUB), whereas with filgrastim therapy, the main costs (67%, 9.17 million RUB) were for treating FN episodes that occurred, with prophylaxis costs accounting for only 32%. Although the cost of a single empegfilgrastim administration is higher than that of filgrastim (41.5 thousand RUB versus 14.9 thousand RUB for 5.5 days of therapy), subsequent costs for treating FN episodes offset the expected savings.
Conclusion. Primary neutropenia prophylaxis with empegfilgrastim allows for a statistically significant reduction in adverse events without increasing healthcare system costs and therefore can be recommended for widespread use.
Обоснование. Пролонгированный препарат из группы гранулоцитарных колониестимулирующих факторов (Г-КСФ) эмпэгфилграстим зарекомендовал себя как эффективная опция для первичной профилактики фебрильной нейтропении (ФН), его эффективность доказана на широком спектре злокачественных новообразований, режимов химиотерапии и различном исходном риске ФН. Профилактическое применение Г-КСФ снижает не только риск развития ФН, но и риск ранней смерти, в т.ч. в связи с инфекцией. В настоящее время в доступной литературе нет информации о реальной клинической практике (РКП) использования эмпэгфилграстима у пациентов с лимфомами, получающих интенсивную химиотерапию с целью индукции ремиссии перед высокодозной терапией с трансплантацией аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, в т.ч. о фармакоэкономических аспектах применения таких профилактических мер.
Цель. На основании данных РКП оценить клинические и экономические последствия применения Г-КСФ у больных лимфомами, получавших высокодозную полихимиотерапию (ПХТ) перед проведением аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Материалы и методы. В исследование включены 104 пациента с лимфомами, получавших Г-КСФ короткого действия (филграстим, n=30) или пролонгированного действия (эмпэгфилграстим, n=74) в отделении гематологии и трансплантации костного мозга ФГБУ «НМХЦ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России. На основании данных РКП оценена эффективность профилактики ФН, включая частоту развития ФН, длительность пребывания в лечебно-профилактическом учреждении и влияние на интервалы между циклами ПХТ. Анализ влияния на бюджет проводился в расчете на 100 пациентов, учитывались только затраты на лекарственную терапию препаратами сравнения и затраты на терапию эпизодов ФН.
Результаты. Применение эмпэгфилграстима в сравнении с филграстимом сократило долю циклов ПХТ, приведших к развитию ФН, с 16 до 1% (p<0,001), а долю пациентов с эпизодом ФН – с 23 до 3% (p<0,001). Анализ влияния на бюджет для популяции в 100 пациентов показал, что прямые медицинские затраты при терапии филграстимом оказались выше на 0,6 млн руб. (5%) и составили 13,6 млн руб. в сравнении с затратами при терапии эмпэгфилграстимом, составившими 13,0 млн руб. В структуре затрат в случае применения эмпэгфилграстима основные расходы приходились на профилактику ФН и составили 95% (12,5 млн руб.), в то время как при терапии филграстимом основные затраты (67%, 9,17 млн руб.) приходились на терапию случаев ФН, при этом доля затрат на профилактику составила 32%. Несмотря на то что затраты на разовое введение эмпэгфилграстима выше, чем затраты при применении филграстима [41,5 тыс. руб. против 14,9 тыс. руб. (за 5,5 сут терапии)], дальнейшие затраты на лечение эпизодов ФН нивелировали ожидаемую экономию.
Заключение. Первичная профилактика нейтропении с применением эмпэгфилграстима позволяет статистически значимо сократить число нежелательных событий, не увеличивая затраты системы здравоохранения, и потому может быть рекомендована к максимально широкому применению.